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iPS心不全治療薬が5320万円で保険適用、パーキンソン病薬も3億円超え…高額新薬続々登場の裏側

2026年08月04日 22:30

iPS細胞を使った再生医療の新薬が、次々と超高額な薬価で保険適用されている。9月からは重度心不全治療薬「リハート」が5320万円、5月にはパーキンソン病治療薬「アムシェプリ」が約5530万円、2月には筋ジストロフィー治療薬「エレビジス点滴静注」が約3億円と、国内最高額を更新した。

なぜここまで高額になるのか。医療ガバナンス研究所理事長で内科医の上昌広さんは「研究開発費がかさむこと、患者数が少ないこと、化学合成で大量生産できる一般薬と違いオーダーメード治療になることなどが要因」と解説する。ただ、現場の医師からは「それらを考慮しても高すぎる」と感じる声が少なくないという。

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創薬ビジネスをリードするアメリカでは、特許期間中はメーカーの言い値で価格が決まる側面が強い。日本でもその流れが踏襲されつつあると上さんは指摘。例えば、いずれ承認される可能性もある神経難病治療薬「レンメルディ」はアメリカで6億円だという。

とはいえ、保険適用されていれば、高額療養費制度で一般的な収入の家庭なら月10万円ほどで済むため、患者側から「高すぎる」という声は上がりにくい。上さんは「患者負担以外は全額保険財政でまかなうが、希少難病の場合は患者が少ないため大きな負担にはならない。たとえ5000万円の薬を100人が使っても50億円。高血圧治療の方が圧倒的に多い」と語る。

問題は、その効果がまだ未知数な点だ。2014年に安倍政権主導で導入された「再生医療早期承認制度」では、治験対象者が少数でも有効性が“推定”されれば承認され、最長7年以内に検証試験で確認するという仕組み。つまり、仮免許状態での運用となる。

実際、2月に承認されたパーキンソン病治療薬「アムシェプリ」については、英科学誌『ネイチャー』が「臨床試験データの乏しさに研究者は懸念を抱いている」と指摘。iPS細胞由来の「リハート」にも同様の不安があるという。

超高額新薬の登場に期待は高まるが、その効果と安全性、そして保険財政への影響を冷静に見極める必要がありそうだ。